2021年，这些全新癌症疗法可能上市！快来看看！

• 2021年的第一个月转眼就要过去，距离新版医保目录的实施还差整整一个月，几天后第四批国家集采也将开启，越来越多的药品“放低了身段”造福更多的患者。
• 但是今天，我们要来带大家做一个更长远的展望，从目前国家药监局药品审评中心CDE的在审药品清单看未来，在2021年还有哪些即将获批的新药品或新疗法来到我们身边——
• *具体上市时间以国家药监局批准为准，本文仅供您参考。
• 所以今天，我们就给大家说说激素受体阳性（HR＋/HER-2-）晚期乳腺癌的内分泌治疗。
• #肺癌
• 布加替尼
• Brigatinib
• 当前状态：在审
• 布加替尼是由日本武田推出的二代ALK抑制剂（关于国内已经上市的ALK抑制剂可以参考本文：国产肺癌靶向药获批上市！横向对比国内市场4款ALK抑制剂），于2020年5月在美国经FDA批准可用于一线治疗ALK阳性的非小细胞肺癌治疗。
• 2021年1月，国家药监局NMPA受理布加替尼的上市申请。
• 在对比克唑替尼的3期临床试验ALTA-1L中，布加替尼组患者拥有更长的中位无进展生存期（24.0个月对比11.0个月），还可以降低76%的进展或死亡风险。
• 针对有脑转移的亚组患者，布加替尼组患者颅内中位无进展生存期更长（24个月对比5.6个月）。
• 在美国国家综合癌症网络NCCN推出的非小细胞肺癌诊疗指南（2020版）中，布加替尼是ALK阳性患者的一线推荐用药。
• 沃利替尼
• Savolitinib
• 当前状态：优先审评
• 沃利替尼是和记黄埔与阿斯利康联合开发的间充质上皮转化因子（MET）受体酪氨酸激酶抑制剂，申请的适应症是MET14号外显子跳跃突变的非小细胞肺癌。
• 2020年7月，沃利替尼的上市申请纳入优先审评。
• 2020年美国临床肿瘤学会ASCO线上年会中，上海交通大学附属胸科医院肿瘤科主任陆舜教授汇报了沃利替尼治疗MET14外显子跳跃突变PSC或其他非小细胞肺癌亚型的2期临床研究结果：
• 客观缓解率达到49.2%，疾病控制率达到93.4%，中位无进展生存期及总生存期均未达到，预计将分别超过6.9个月及14.0个月。
• 沃利替尼作为一种高选择性MET抑制剂，将可能在未来与EGFR-TKI联合使用解决部分EGFR-TKI的耐药问题，造福患者。
• 普拉替尼
• Pralsetinib
• 当前状态：优先审评，突破性治疗
• 普拉替尼是由美国蓝图医药推出的RET抑制剂，可以适用于多种RET融合突变阳性的癌症，目前该药在美国已经获批了非小细胞肺癌、甲状腺髓样癌及甲状腺癌三个适应症。
• 2020年8月，普拉替尼用于治疗既往接受过含铂化疗的RET融合阳性的局部晚期或转移性非小细胞肺癌的申请被药监局纳入优先审评。
• 在临床试验ARROW中，针对未经治疗的患者，客观缓解率达到65%，疾病控制率达到93%；针对已经化疗治疗的患者，客观缓解率达到61%，疾病控制率达到95%。
• 卡马替尼
• Capmatinib
• 当前状态：已受理
• 卡马替尼（又名INC280）是由诺华推出的间充质上皮转化因子（MET）受体酪氨酸激酶抑制剂，申请的适应症是MET14号外显子跳跃突变的非小细胞肺癌。2020年10月经FDA批准于美国上市。
• 2021年7月，国家药监局NMPA受理卡马替尼的上市申请。
• 在卡马替尼治疗MET突变的非小细胞肺癌患者的2期临床试验GEOMETRY mono-1中：
• • 针对初治患者，客观缓解率为67.9%，疾病控制率96.4%，中位无进展生存期为9.69个月；
• • 针对经过治疗的患者，客观缓解率为40.6%，疾病控制率78.3%，中位无进展生存期为5.42个月。
• #其他癌症
• 伊匹木单抗
• Yervoy
• 当前状态：在审、优先审评
• 伊匹木单抗是百时美施贵宝推出的CTLA-4靶点免疫检查点抑制剂类药品，于2011年4月获FDA批准在美国上市。
• 伊匹木单抗是类似PD-1/PD-L1的免疫检查点抑制剂类药物，因此也具备“广谱”抗癌作用，其单独及联合用药已在美国获批多项适应症。
• 2020年12月，伊匹木单抗联合纳武利尤单抗治疗初治的不可切除的非上皮样型恶性胸膜间皮瘤成人患者的适应症纳入优先审评，这也是2020年10月FDA刚为此联合疗法批准的新适应症。
• 在联合疗法对比含铂标准化疗的3期临床试验CheckMate-743中，联合疗法组具有更长的中位总生存期（18.1个月对比14.1个月）以及更高的2年生存率（41%对比27%）。
• 多纳非尼
• Donafenib
• 适应症：肝细胞癌
• 当前状态：在审、优先审评
• 多纳非尼是由我国泽璟制药自主研发的口服多靶点、多激酶抑制剂类小分子抗肿瘤药物。
• 2020年10月，多纳非尼治疗一线治疗晚期肝细胞癌的适应症纳入优先审评。
• 在对比多纳非尼与索拉非尼的2/3期临床试验ZGDH3中，多纳非尼组拥有更好的中位总生存期（12.1个月对比10.3个月），中位无进展生存期、客观缓解率及疾病控制率则没有显著差异。
• 奥瑞巴替尼
• HQP1351
• 适应症：慢性髓性白血病
• 当前状态：在审、优先审评
• 奥瑞巴替尼是由我国亚盛医药自主研发的第三代BCR-ABL酪氨酸激酶抑制剂，用于治疗对一代、二代抑制剂耐药后的慢性髓性白血病。
• 2020年9月，奥瑞巴替尼用于任何酪氨酸激酶抑制剂耐药后并伴有T315I突变的慢性髓性白血病慢性期或加速期的成年患者适应症纳入优先审评。
• 在第62届美国血液学会ASH年会上公布的奥瑞巴替尼的2期临床研究中：
• • 针对耐药后的慢性期患者，3个月无进展生存率达到100%，6个月无进展生存率达到96.7%，48.8%的患者达到分子生物学缓解；
• • 针对加速期患者，3个月无进展生存率达到100%，6个月无进展生存率达到95.5%，26.1%的患者达到分子生物学缓解。
• 卡瑞利珠单抗
• Camrelizumab
• 当前状态：优先审评
• 卡瑞利珠单抗目前已经获批4个适应症，并在2020年医保谈判中全部进入医保目录。
• 2020年10月，卡瑞利珠单抗联合顺铂和吉西他滨用于局部复发或转移性鼻咽癌患者的一线治疗的新适应症被纳入优先审评。
• 阿泊替尼
• Avapritinib
• 适应症：胃肠道间质瘤
• 当前状态：在审、优先审评
• 阿泊替尼由美国蓝图医药推出的KIT/PDGFRA抑制剂，于2020年1月在美国经FDA批准上市，用于治疗携带PDGFRA外显子18突变（包括 PDGFRA D842V）的晚期胃肠道间质瘤成人患者。
• 阿泊替尼于2020年7月纳入优先审评。
• 纬迪西妥单抗
• Disitamab Vedotin
• 适应症：胃癌
• 当前状态：在审、优先审评
• 纬迪西妥单抗是我国荣昌生物自主研发的抗HER-2抗体偶联药物。
• 2020年9月纳入优先审评，适应症为复发/转移后接受过至少2种系统化疗的HER-2过表达局部晚期或转移性胃癌（包括胃食管结合部癌）。